Un pequeño estudio piloto realizado en un grupo de niños con alto riesgo de desarrollar diabetes tipo 1 podría ser la primera prueba de que es posible una inmunización frente a esta enfermedad.
Según el trabajo que se publica en «JAMA», un tratamiento con altas dosis de insulina oral diaria, en comparación con el placebo, genera una respuesta inmune a la insulina sin que haya hipoglucemia, Los datos de este estudio en fase II subrayan la necesidad de iniciar un ensayo en fase 3 para determinar si la insulina oral puede evitar la diabetes en niños de alto riesgo y para avanzar en la posibilidad de una ‘vacuna preventiva’.
Se sabe que unas pocas proteínas específicas son a menudo el factor desencadenante de respuestas inmunes que causan enfermedades autoinmunes, como la diabetes tipo 1. Esto ha llevado a la investigación sobre terapias específicas de antígeno (utilizando una sustancia para iniciar una respuesta inmune) para prevenir, estabilizar o revertir enfermedades inmunes, como las alergias y la esclerosis múltiple.
La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune que puede ser detectada en individuos asintomáticos por la presencia de autoanticuerpos que se desarrollan en los niños. Y una de las aproximaciones para prevenirla es la terapia con antígenos específicos usando insulina antes que se hayan desarrollado autoanticuerpos para así inducir respuestas inmunes protectoras que eviten la aparición de la diabetes 1 en niños con riesgo genético, explican los investigadores del Technische Universitat Dresden (Alemania).
Lo que ahora presenta el grupo de Ezio Bonifacio, del Centro DFG para Terapias Regenerativas de la citada universidad alemana, es un estudio piloto realizado sobre 25 niños con predisposición genética a la diabetes tipo 1. Los expertos asignaron aleatoriamente a estos niños, que tenían autoanticuerpos negativos, una terapia de insulina oral en dosis variables (15 niños) o placebo (10) una vez al día de 3 a 18 meses para evaluar si la insulina oral puede inducir una respuesta inmunitaria potencialmente protectora sin causar efectos adversos. El estudio Pre-POINT se llevó a cabo entre 2009 y 2013 en Alemania, Austria, EE.UU. y el Reino Unido con niños de 2 años a 7 años que tenían un historial familiar de diabetes tipo 1.
A mayor dosis, mayor respuesta
Los resultados mostraron respuestas inmunes a la insulina en todos los grupos, pero a mayor dosis, mayor respuesta: 2 de 10 niños (20%) tratados con placebo tuvieron respuestas inmunes; 1 de 6 (16,7%) con 2,5 mg de insulina; 1 de 6 (16,7%) con 7,5 mg; 2 de 6 (33,3%) en los que recibieron 22,5 mg, y en 5 de 6 (83,3%) en los tratados con 67,5 mg de insulina.
Según los investigadores, sus datos demuestran que la administración oral diaria de 67,5 mg de insulina a niños sanos pero genéticamente en riesgo y sin signos de autoinmunidad produce una respuesta inmune sin hipoglucemia.
En este sentido Anita-Gabriele Ziegler, del Instituto para la investigación en Diabetes de Munich, destaca que en este estudio doble ciego la insulina se administra como una ‘vacuna profiláctica’ a los niños antes de que hubieran desarrollado una respuesta autoinmune, es decir antes de que se producen autoanticuerpos. «Esta es una revolucionaria forma de prevenir la diabetes tipo 1, pero es bastante lógico que si el sistema inmunológico no aprende cómo generar una respuestas protectora por sí mismo, tenemos que darle un poco de ayuda».
Prevención primaria
Debido a que actualmente ya es posible identificar a los niños con mayor riesgo de diabetes tipo 1 en el momento de su nacimiento y a que sabemos que hay una secuencia de eventos que culmina con el desarrollo de la diabetes tipo 1, Jay S. Skyler, de la Universidad de la Escuela Miller de Medicina de Miami (EE.UU.), en un editorial que acompaña al estudio, habla de prevención primaria de la diabetes tipo 1.
Y para completar el escenario nos falta son «intervenciones para detener este proceso antes de se haya generado un daño irreversible a la célula beta pancreática». En este sentido, a pesar de que todavía no existe una terapia-autoantígeno específico para la prevención de la diabetes tipo 1 en humanos, el estudio Pre-POINT «proporciona evidencia suficiente como para diseñar un ensayo en niños identificados genéticamente».
Los investigadores quieren iniciar la fase III en la que se administrará eltratamiento preventivo al mayor número de bebés que tienen riesgo genético de diabetes tipo 1. Si la vacuna se tiene éxito en la prevención de la enfermedad a largo plazo, abriría la puerta a una amplia cobertura con la vacuna preventiva.
