El tratamiento de la enfermedad de Parkinson se encamina hacia nuevos avances gracias a una terapia génica experimental que permitió mejorar los trastornos motrices y la calidad de vida de una quincena de pacientes con una forma evolucionada de la enfermedad.
«Los síntomas motrices de la enfermedad mejoraron hasta 12 meses después de la administración del tratamiento en todos los pacientes, incluso hasta 4 años después en los primeros operados», dijo el profesor Stephane Palfi, neurocirujano francés que dirigió el ensayo clínico cuyos resultados publica este viernes la revista médica británica The Lancet.
La enfermedad de Parkinson es el mal neurodegenerativo más frecuente después de la enfermedad de Alzheimer. Afecta a unos 5 millones de personas en el mundo y 120.000 en Francia.
Realizada por un equipo de investigadores francobritánicos, el estudio clínico de fase 1 y 2 fue realizado en 12 pacientes tratados desde 2008 por el profesor Palfi en el hospital Henri Mondor de Creteil (suburbios de París) y 3 en el hospital Addenbrookes de Cambridge (Reino Unido).
La terapia génica ProSavin consistió en inyectar en el cerebro de los 15 pacientes un virus de caballo –inofensivo para el ser humano y que pertenece a la familia de los lentivirus– vaciado de su contenido y «rellenado» con los tres genes (AADC, TH, CH1) esenciales para la fabricación de la dopamina, una sustancia ausente en las personas afectadas con la enfermedad de Parkinson.
Al término de cuatro años, los investigadores estiman haber podido demostrar la inocuidad a largo plazo de este método innovador para introducir genes en el cerebro de los pacientes.
Gracias a la terapia génica, los 15 pacientes operados volvieron a fabricar y segregar en forma continua pequeñas dosis de dopamina.
Se ensayaron tres niveles de dosis, siendo la más fuerte la más eficaz, según el profesor Palfi que considera que sus estudios «abren perspectivas terapéuticas para las enfermedades del cerebro».
Admitió sin embargo que más allá de 4 años los progresos motrices se atenúan a causa del avance de la enfermedad.
Otros enfoques terapéuticos de terapia génica utilizan adenovirus (a menudo responsables de enfermedades respiratorias) y no lentivirus inyectados directamente en una región del cerebro llamada striatum, están siendo actualmente desarrolladas en Estados Unidos y probadas en pacientes que padecen formas severas y moderadas de la enfermedad.
Nuevos ensayos a fin de año
La terapia génica ProSavin será objeto de nuevos ensayos clínicos a partir de fin de año, según Palfi, cuyo equipo está mejorando el desempeño del vector para que sea capaz de producir más dopamina.
En un comentario incluido en el artículo de The Lancet, Jon Stoessl de la Universidad de British Columbia en Vancouver (Canadá) destaca el aspecto novedoso del enfoque franco-británico.
Lamenta sin embargo que sólo apunte a los síntomas motrices y no a otros trastornos (alucinaciones, cambios de carácter, perturbaciones del conocimiento) no vinculados a la producción de dopamina pero que pueden volverse cada vez más molestos a medida que avanza la enfermedad.
El Parkinson es provocado por un deterioro de las neuronas que producen la dopamina, un neurotransmisor que interviene en el control motriz y que se traduce por síntomas que se agravan progresivamente como temblores, rigidez en los miembros y disminución de los movimientos del cuerpo.
El principal tratamiento consiste en administrar medicamentos que simulan la acción de la dopamina ausente en el cerebro (levodopa o L-dopa), pero los mismos conducen con el tiempo a efectos secundarios indeseables, como movimientos involuntarios anormales.
El otro tratamiento es la técnica de «estímulo cerebral profundo» que consiste en implantar electrodos en las estructuras profundas del cerebro, pero que necesitan luego ser reguladas.
